Myopathie de Duchenne :qu’est ce que la “CRISPR” ?

Vers une guérision possible de la myopathie de Duchenne, maladie héréditaire qui touche 1 enfant sur 5000 en France à la naissance ? L’espoir est permis car 3 équipes de chercheurs ont publié jeudi, dans la revue Science, les résultats préliminaires de leurs études dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Décryptons les découvertes sur cette possible avancée concernant cette maladie héréditaire.

Qu’est ce que la dystrophie musculaire de Duchenne ?

La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie héréditaire qui touche en France un enfant sur 5 000 à la naissance et provoque une dégénérescence progressive et irréversible des muscles. En effet, cette maladie est une incapacité à produire la protéine dystrophine ce qui en faisait pour l’instant, une maladie incurable chez l’homme. Mais aujourd’hui, 3 équipes indépendantes viennent de montrer qu’il était possible de guérir en partie une dystrophie musculaire de Duchenne en modifiant le gène de la protéine dystrophine.

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Des souris guéries de la Myopathie de Duchenne grâce à la CRISPR ?

Les chercheurs ont décidé d’« utiliser CRIPR pour corriger des mutations génétiques dans les tissus affectés des patients » et les résultats sont convaincants pour un début. En effet, les trois groupes de recherche ont « indépendamment pu restaurer les fonctions normales des muscles chez des rongeurs affectés par l’équivalent de la dystrophie musculaire de Duchenne ». A suivre !

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